天價藥一針1632萬，不打難以活過一年，“救命藥”為何如此昂貴？

“吃藥難、吃藥貴”已經成為世界性的難題，不看不知道，一看有些藥的價格真的堪稱天價。

前段時間，美國公布了全球十大最貴藥物榜單，其中排名前三的分別是Zolgensma、Zokinvy和Danyelza，售價分別為212.5萬美元、103.2萬美元和97.76萬美元。

從榜單可以看出，上榜的主要是罕見病藥物：

俗話說，物以稀為貴。罕見病藥物之所以價格昂貴，就在于用于治療罕見病。那么，它們的價值體現在哪些方面呢？

一、全球最貴藥物：1針1632萬

今年6月份，英國媒體報道，一名5個月大的脊髓性肌肉萎縮癥（SMA）患兒打了一針，花了180萬（約人民幣1632萬元）英鎊，創下了英國最昂貴藥物治療的記錄。

據悉，這名嬰兒接受的是Zolgensma的開創性基因療法，一個劑量的費用就高達179萬英鎊。脊髓性肌肉萎縮癥的死亡率非常高，全世界每年發病例不到60例，約有50%的嬰兒生存期少于一年。

研究顯示，通過靜脈注射Zolgensma，可以彌補患兒體內缺乏的一種蛋白質，使患者重獲得坐下、爬行、站立的能力，大大延長生存期。

2017年，一項研究在《新英格蘭醫學雜志》上發表。研究稱，在接受了Zolgensma治療的一組嬰兒中，生存期延續到了20個月。而在沒有接受Zolgensma治療的另一組嬰兒中，存活率卻僅有8%。

今年10月21日，諾華正式遞交了Zolgensma的臨床試驗申請，主要用于治療脊髓性肌萎縮癥（SMA）。

二、為什么罕見病藥物的定價這么高呢？

事實上，罕見藥的年度治療費用突破百萬早已不是什么新鮮事。有人不理解：罕見藥的價格這么貴，對于大部分生罕見病的人來說，完全負擔不起，那如何體現罕見藥的價值？

一方面，有統計發現，從2011年到2020年，罕見病藥物的平均成功率只有17%。也就是說，從1期臨床試驗到美國FDA批準上市，能突破重圍的罕見藥并不多。所以，一款罕見藥的研發，不但要在時間、人員和資金上大量投入，還要隨時面臨失敗的風險。

另一方面，雖然罕見病患者占總人口的比例很小，但是從種類來看，可以說是五花八門的。對于不同的罕見病，可能要研發出不同的罕見藥，然而消費群體非常少。對于藥企來說，為了保證效益，只能提高藥價。

那么，罕見藥為什么不納入醫保呢？

資料顯示，我國全年基本醫療保險基金僅在人均1500元左右。以脊髓性肌肉萎縮癥（SMA）為例，在人均基本醫療保險基金不高的基礎之上，如果將罕見藥納入醫保，意味著一個人可能就要花掉一千個人的看病錢。那么，就會導致其他人的看病錢無法得到保障。

不過，在醫保改革之后，我國已經將越來越多的罕見藥納入了醫保藥品目錄，一定程度上減輕了罕見病患者的經濟負擔。

三、脊髓性肌肉萎縮癥，父母要重視

SAM是一種遺傳性神經疾病，在人群中攜帶率高達1/40-1/60。在所有導致嬰兒死亡的遺傳性疾病中，SAM占比最高。SAM嬰兒會出現運動神經元退化的情況，導致肌肉萎縮、渾身乏力，死亡率很高。

根據發病的年齡、病情輕重等，SAM可以分為0型、I型、II型、III型和IV型5種類型：

此外，據相關報道，目前中國的SMA患者人數大約有3-5萬人。

中國市場首個治療SMA的藥物是2019年2月底獲批的Spinraza，通過鞘內注射給藥。同時，口服藥在中國已進入審查，有望持續改善運動功能和存活率。

預防SAM的重要手段，是篩查SMA致病基因。因為SMA屬于常染色體隱性遺傳病，父親和母親分別有一半的幾率遺傳給下一代。如果父親和目前都是SAM攜帶者，那么生育的孩子就有1/4的概率是SAM患兒。

需要注意的是，普通的孕檢是無法檢查出SAM嬰兒的，必須要進行基因檢測，而且建議在孕20周之前進行篩查。

罕見藥的價格十分昂貴，即使納入醫保，也需要自費大部分，對于經濟條件一般的家庭來說依然不小的負擔。但是，很多罕見病，像SAM一樣，是可以采取干預措施，減少發病風險的。我們應該多增加對罕見病的了解，及時做好預防措施，減少發病風險。

SQL Error: select * from ck.***_ecms_news where classid=4 order by rand() desc limit 3 http://www.cityruyi.com/lm-2/lm-1/10713.html